390个药品通过国家医保目录初审 创新药获更多准入机会
每年的国家医保目录调整都能引发社会广泛关注。
近日，2023年医保目录调整迎来了新的进展。根据国家医保局发布《关于公示2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的药品及相关信息的公告》（下称“公告”），国家医保局近期对申报药品进行了初步形式审查。
公告明确，2023年7月1日9时至2023年7月14日17时，共收到企业申报信息629份，涉及药品（通用名，下同）570个。经审核，390个药品通过初步形式审查。与2022年相比，申报药品数量有一定增加。
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按照《基本医疗保险用药管理暂行办法》和《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》，医保药品目录调整分为企业申报、形式审查、专家评审、谈判竞价等环节，形式审查只是其中之一。一个药品通过了初步形式审查，并不表示其已进入医保目录，仅代表经审核该药品符合相应的申报条件，初步获得了参加下一步评审的资格。
有一些价格较为昂贵等明显超出基本医保保障范围的药品通过了初步形式审查，仅表示该药品符合申报条件，获得了进入下一个环节的资格。这类药品最终能否进入国家医保药品目录，还需要经严格评审程序，然后独家药品需谈判、非独家药品需竞价，只有谈判或竞价成功后才能被纳入目录。
根据国家医保局统计，2022年，基本医疗保险基金（含生育保险）总收入、总支出分别为30697.72亿元、24431.72亿元，年末基金累计结存42540.73亿元。2023年一季度基本医疗保险基金（含生育保险）总收入9100.48亿元，同比增长9.5%，基本医疗保险基金（含生育保险）总支出5577.45亿元，同比增长21.7%。得益于药品带量采购和DRG/DIP支付改革的推进，医保基金整体运行平稳，“腾笼换鸟”为医保目录扩容给创新药进医保留下了更多的空间。
目前，创新药加速获批临床应用，药品在上市后也很快被纳入医保目录，这也意味着对于创新药来说，医保目录入口门槛有所放宽，医保愿意给予创新药更多的准入机会，聚焦未被满足的临床需求。但一方面是迫切的临床需求，另一方面是医保资金有限的现实，如何平衡创新药研发投入、收益以及降价的幅度也成为行业关注的焦点。
“网红”产品进初审名单
21世纪经济报道记者梳理发现，通过初步形式审查的目录外药品名单中有包括多款热门肿瘤药，除了复星凯特阿基仑赛注射液和药明巨诺瑞基奥仑赛注射液在内的“百万一针”CAR-T“网红”药物之外，恒瑞医药卡瑞利珠单抗、百济神州替雷利珠单抗、君实生物特瑞普利单抗、信达生物信迪利单抗这4款国产PD-1也出现在初审名单中。
一直以来，CAR-T的医保准入成为多方聚焦的重点。根据复星医药2022年财报，截至2023年1月末，阿基仑赛注射液共计开具300张处方。按照其120万元/针的定价来估算，该疗法自上市至今的1年半时间内产生的销售收入约为3.6亿元。药明巨诺2022年财报则显示，其全年收入为1.46亿元，主要来自瑞基奥仑赛注射液，该药2022年一共开具165张处方，完成141例患者的回输。
实际上，阿基仑赛注射液和瑞基奥仑赛注射液曾分别于2021年和2022年进入初审名单，但最终未纳入医保。对此，有相关人士对21世纪经济报道记者表示，在国内，目前CAR-T药物纳入医保仍存在困难，CAR-T降价仍然具有想象空间。
上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任医师王黎教授在接受21世纪经济报道记者采访时表示，临床上CAR-T是一种选择，其临床研究对患者有很严格的筛选标准，要完全符合标准才能够进入临床研究，比如对一些有并发症或者有一些器官功能不全的患者，他们就很难达到临床研究的标准。但在商业化层面，CAR-T疗法价格比较昂贵，所以需要更多社会力量的支持，比如沪惠保这样普惠性商业保险，可以大大降低患者的经济压力。
诺和诺德司美格鲁肽注射液和利拉鲁肽注射液这两款市场备受关注的“减肥神药”也在初审名单中，不过，目前，诺和诺德司美格鲁肽注射液和利拉鲁肽注射液在国内获批的适应症皆为糖尿病。根据诺和诺德2023年上半年度财务报告，报告期内，诺和诺德净销售额为1076.67亿丹麦克朗，上年同期为832.96亿丹麦克朗，同比增29%；净利润为392.42亿丹麦克朗，上年同期为275.28亿丹麦克朗，同比增43%。其中，司美格鲁肽注射液，销售额为120.81亿丹麦克朗（约17.81亿美元），同比大涨363%。
基于此，诺和诺德上调了全年利润和销售预期。诺和诺德目前预计2023年以当地货币计算的营业利润增幅将在31-37%之间，销售额增长则在27-33%之间，均高于之前预测的28-34%和24-30%。该公司首席执行官Lars Fruergaard Jorgensen在一份声明中表示，基于市场对糖尿病和肥胖治疗药物的强劲需求，诺和诺德上调了年度业绩预期，公司现在服务的患者比以往更多。
在我国，2021年4月，国家药监局批准司美格鲁肽注射液0.5毫克、1毫克预充注射笔上市，用于治疗成人2型糖尿病及降低T2DM合并心血管疾病患者的心血管不良事件风险。同年12月3日，据国家医保局公告，诺和诺德生产的司美格鲁肽注射液被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》。医保谈判后，1.5毫升的降至478元/支，3毫升的降至890元/支。
而在今年6月3日，国家药品监督管理局药品审评中心显示，诺和诺德的治疗用生物制品司美格鲁肽注射液新适应症上市申请正式获得受理。此次新适应症为作为低卡路里饮食和增加体力活动的辅助治疗用于初始体重指数（BMI）≥30kg/m2（肥胖），或≥27kg/m2且<30kg/m2（超重）并且伴有至少一种与超重相关合并症的成人患者。有业内人士分析认为，该“减重”适应症获批将推动司美格鲁肽注射液进一步放量，市场前景可观。
至于诺和诺德的原研利拉鲁肽，其糖尿病适应证于2011年在中国获批，2017年首次被纳入医保，之后成功续约国家医保目录2019年版、2020年版、2021年版、2022年版。但减肥适应证尚未获批。不过，今年，该产品迎国产竞品。7月4日，华东医药发布公告称，由中美华东申报的利拉鲁肽注射液用于肥胖或超重适应症的上市许可申请获得批准，规格/受理号为3ml:18mg（预填充注射笔）;3ml:18mg（笔芯），成为国内首家在GLP-1抑制剂领域获批减重适应症的企业。而在今年3月，利鲁平已获得国家药监局批准上市，适用于成人2型糖尿病，成为首款获批上市的国产利拉鲁肽注射液。
上述券商分析师对21世纪经济报道记者指出，目前中外企业密集布局GLP-1药物，其中诺和诺德、礼来两家公司处于领先位置，有多款药物获批。但在减重适应症上，全球仅有诺和诺德的两款GLP-1产品获批，分别是利拉鲁肽和司美格鲁肽，不过均未在中国市场获批。而国产利拉鲁肽注射液的获批，将改变中国市场GLP-1减肥药物竞争格局。
创新药“以价换量”成方向
根据此次公布的初审药品名单不难发现，国家医保目录不断聚焦具有临床价值的“高价药”以及大品种“网红”药物，而近年来，国家层面也在坚持“价值购买”，紧紧围绕药品给患者带来的受益确定价格水平，使新准入药品的性价比显著提高。支持创新必须以科学、客观、规范的评估评价为前提。
随着谈判工作的推进，国家层面研究建立了一套符合我国实际的指标体系，实现了药品评审“从主观到客观”“从定性到定量”的跨越，对创新的衡量更加精准、科学，得到了各方面的普遍支持和赞同。而从2017年-2022年已经进行的医保谈判情况来看，以临床价值为导向、聚焦患者未被满足的临床需求，具备有效性、安全性、创新性的药物一直是医保目录的重点。如此也要求这类产品在后续谈判时价格要适中，实现“以价换量”这一目标。
根据IQVIA数据，2017-2022年间，医保谈判累计准入独家创新西药313种，目录内调整183种。就疾病领域计，谈判新准入品种中肿瘤、抗感染和罕见病累计准入产品数排名靠前。近年来，医保谈判整体降幅稳定在60%左右，各疾病领域降幅受产品创新性、竞争格局及未满足需求等多方影响，历年降幅略有不同。而在2022年谈判新准入的17个疾病领域83个独家西药产品中，多数产品降幅在50~80%。另外，就2022年新准入品种计，谈判前年费用30万以下居多，谈判后10万以下品种占多数。
西南证券分析认为，近年来，集采和医保谈判常态化，新增独家品种降幅趋于稳定，绝大多数创新药进入医保后实现以价换量。我国医保准入模式已从关系和营销优势导向更多地转向产品和价格优势导向，今后一定是产品有优势、临床有优势、价格有优势的药品更有准入竞争力。
野村东方国际也分析指出，今年医保药品目录调整制度更加清晰、公平、透明，对于临床需求和疗效也愈发看重。作为新上市药品放量的重要路径，医保目录调整的高效开展将推动创新产品加速进入市场，并对创新企业形成正向鼓励。
那么，除了CAR-T及GLP-1，还有哪些药物值得关注？对此，中航证券分析指出，综合来看，面向临床需求是医保在基金总量有限的背景下确定的趋势，对医药企业来说，创新能力强、竞争格局相对缓和、能够精准解决临床需求的创新型药企有望在激烈的竞争中建立更大的竞争优势。具体而言，儿童药及罕见病用药值得关注。
在儿童药方面，2019年至2021年间，我国儿童用药批准数量分别为21个、26个和47个，呈现逐年增长的超势。从我国儿童用药优先审批情况来看，2016至2021年间，在我国纳入优先审批的药品中，儿童用药占比分别为8.81%、13.04%、11.18%、9.49%、9.33%和29.57%，占比整体呈现上升趋势，且在2021年有较为明显的增长。
在罕见病用药方面，近5年，我国罕见疾病药物上市数量呈现明显上升态势，2021年有13款罕见病药物获批。从纳入医保目录的罕见病药物数量和比例上看，截至2023年2月，基于《第一批罕见病目录》，已有199种药物在全球上市，涉及87种罕见病；其中103种药物在我国上市，涉及47种见病；73种药物已纳入医保，涉及31种见病。目前，国内获批上市的罕见病药物纳入医保的比例超过70%。值得一提的是，从初审名单来看，戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α，针对罕见病泛发性脓疱型银屑病（GPP）的佩索利单抗等均在其中。
那么，对于“百万一针”的重磅药物来说，降幅控制在多少才能体现“精准、科学”？有不具名药企高管就此问题对21世纪经济报道记者表示，目前创新医药产业正在面临巨大的挑战，创新药产业的周期性调整漫长，通常需要数年甚至十年计，创新药产业的上升势头一旦被打破，短期内难以回调。如果无法实现持续的研发创新，就无法保障患者下一个五年、十年的持续用药需求。
“我们需要将这样的势头持续下去，不断改善医药创新的生态环境，让新药能够有合理的定价，企业能够有持续研发的动力，才能让老百姓未来的用药可及性也能够有持续的保障。”上述药企高管说，医保目录是集合了13.5亿参保人的用药需求，与企业进行的“以量换价”的市场化机制。在不超出医保基金和广大参保人的承受能力的前提下，能否纳入医保目录是基于药品临床价值进行全面科学评估基础上与企业的协商，绝不是“价格越低越好”的随意砍价。
（文章来源：21世纪经济报道）
